СМА: вирок без надії?
Їх називають СМАйликами, але з «усмішкою», на жаль, вони ніяк не пов’язані, адже назва ця від невиліковного діагнозу СМА – спінальна м’язова атрофія. Вражає 1 з 10 тис. новонароджених, а кожний 40 житель Землі є носієм гена, незалежно від статі, національності і віку. Захворювання рідкісне генетичне, пов’язане з патологією нервово-м’язової системи, яка сковує дитячі рухи, позбавляючи можливості ходити, тримати голову, рухати кінцівками, дихати та ковтати. Лікування немає, є лише підтримуюча терапія з дороговартісних ін’єкцій, без якої СМАйлики не доживають й до двох років. МОЗ України ані реєстру таких дітей, ані статистики смертності не веде, і де-юре навіть не має права створювати комісію, яка б зайнялась фінансуванням подібних захворювань. Тому батькам СМАйликів залишається сподіватися лише на власні сили або ж на допомогу благодійних фондів, для яких, зазвичай, суми лікування таких дітей просто непідйомні.
Ціна дитячого життя
В залежності від типу СМА в світі є лише 3 види ліків:
«Золгенсма» - підходить для І типу СМА. Одноразова внутрішньовенна ін’єкція вартістю 2,1 – 2,3 млн. дол.
«Спінраза» - підходить для всіх типів СМА і для будь-якого віку. Ін’єкція в спинномозковий канал, перший рік – 6 ін’єкцій, потім 3 ін’єкції на рік, один укол – 68 тис. дол., 2,2 млн. дол. за 10 років.
«Рисдиплам» - підходить для всіх типів СМА, вік – від 2-ох місяців. Гель для зондового харчування, 1 раз на день, 213 тис. дол. на рік і приблизно 2,1 млн. дол. за 10 років.
Інший варіант – домашня дитяча реанімація, а це теж апарати (в першу чергу для підтримки дихання) вартістю в десятки тисяч доларів і цілодобовий нагляд батьків зі знанням складних медичних маніпуляцій.
У ряді розвинених країн (Швейцарія, Туреччина, Іспанія, Франція, Німеччина, Польща та ін.), якщо батькам не вдається зібрати кошти, держава надає безкоштовну довічну допомогу в забезпеченні препаратами. В Україні на сьогодні лише пройдено етап реєстрації ліків - «Спінраза» й «Рисдиплам». Про внесення цих препаратів до Переліку лікарських засобів, що закуповуються з держбюджету, мова взагалі не йде. Попередня риторика МОЗ – велика кількість пацієнтів, через що профінансувати дороговартісне лікування кожного хворого держустанова не потягне.
Хоча знову ж таки, офіційної статистики немає, є лише добровільний реєстр, затверджений благодійним харківським фондом «Діти зі СМА», який налічує 267 діток. За словами керівництва фонду, щорічної суми в 1,8 млрд грн. з держбюджету вистачило б на лікування всіх дітей зі СМА в Україні.
Лотереї, фонди і суди як шанс порятунку маленьких пацієнтів
В Україні є дітки, які все ж отримують лікування, а відтак мають шанс на подальше життя. Але це лиш поодинокі випадки, виключення, фарт.
У листопаді 2020 року, родині Зеленських з містечка Бахмут, надійшла щаслива звістка, що їх син, 14-місячний Єлисей зі СМА, отримає безкоштовно ін’єкцію вартістю 2,3 млн. дол. Все завдяки лотереї по безкоштовному розподіленню 100 доз препарату «Золгенсма», яку проводила компанія Novartis. Батьки хлопчика подали документи на участь й доля їм усміхнулася.
Ще одній сім’ї нещодавно допоміг одеський благодійний фонд «Корпорація монстрів» на чолі з Катериною Ножевніковою. Вдалося за лічені дні зібрати 790 тис. грн. до вже зібраних 1 млн. 340 тис. грн. для дівчинки Поліни, щоб відправити на операцію в Німеччину аби встановити спеціальні стержні уздовж хребта, які згодом можна буде розсовувати завдяки магнітному пристрою. Також, маленька Поліна є учасницею розширеної гуманітарної програми й отримує препарат «Рісдіплам». Ця програма прийняла українських діток до травня 2021 року.
А ось наприкінці 2020 року, батьки дитини зі СМА Максима Гирі, взагалі виграли проміжний позов «Гиря проти України» в Європейському суді з прав людини і той своїм рішенням зобов’язав Україну сплатити лікування їх хворої дитини.
Підтримка в ініціативах небайдужих
За інформацією Національної асамблеї людей з інвалідністю України функцію держави по забезпеченню допомоги сім’ям, у яких є діти зі СМА, фактично виконує Харківський благодійний фонд «Діти зі СМА» – єдина українська організація, що входить у міжнародне співтовариство СМА та визнана поза межами України. Вже 15 років поспіль фонд на чолі з Віталієм Матюшенко, батьком 17-річної донечки зі СМА, здійснює просвітницьку діяльність, бере участь у законотворчій роботі, забезпечує проведення наукових досліджень, усіляко намагається залучити благодійників до підтримки таких сімей, постійно інформує батьків про їхні права в таких ситуаціях, надає психологічну допомогу. За словами президента фонду держава не зацікавлена в пацієнтах, які не приносять їй кошти, а потребують значних коштів від неї.
Чимало й законодавчих прогалин. Приміром, орфанні захворювання не відокремлені від паліативу. Включення орфанних пацієнтів до переліку тих, які потребують паліативної допомоги, практично унеможливлює розробку та фінансування цільових програм для придбання ліків для людей, які мають орфанні захворювання.
Надія є?
Наприкінці січня 2021 року під час брифінгу голова МОЗ, Максим Степанов, відкрито заговорив про існуючу проблему і процедурний момент її вирішення – договори керованого доступу. Це механізм закупівлі за бюджетні кошти інноваційних дороговартісних лікарських засобів в умовах відсутності в країні таких препаратів.
Укладення договорів керованого доступу – процес багаторівневий і тривалий в часі. Але з іншого боку, такі офіційні заяви – вже великий прорив за останні 10 років і надія на те, що шанс на лікування в Україні у дітей зі СМА все ж таки з’явиться. Також Комітет з питань здоров’я нації 28 січня зареєстрував законопроект 4662 «Щодо проведення закупівлі лікарських засобів за договорами керованого доступу».
Це говорить про те, що існують й інші документи, які можуть регулювати подібні процедурні питання. А отже, проблема тепер не в тому, ЯК, а – Коли? І поки необхідні папірці перекладають із кабінета в кабінет, батьки дітей зі СМА змушені збирати кошти своїми силами, за допомогою небайдужих людей та благодійних фондів.
Автор Катерина Стебельська
Інші новини та замітки
Ціна дитячого життя
В залежності від типу СМА в світі є лише 3 види ліків:
«Золгенсма» - підходить для І типу СМА. Одноразова внутрішньовенна ін’єкція вартістю 2,1 – 2,3 млн. дол.
«Спінраза» - підходить для всіх типів СМА і для будь-якого віку. Ін’єкція в спинномозковий канал, перший рік – 6 ін’єкцій, потім 3 ін’єкції на рік, один укол – 68 тис. дол., 2,2 млн. дол. за 10 років.
«Рисдиплам» - підходить для всіх типів СМА, вік – від 2-ох місяців. Гель для зондового харчування, 1 раз на день, 213 тис. дол. на рік і приблизно 2,1 млн. дол. за 10 років.
Інший варіант – домашня дитяча реанімація, а це теж апарати (в першу чергу для підтримки дихання) вартістю в десятки тисяч доларів і цілодобовий нагляд батьків зі знанням складних медичних маніпуляцій. У ряді розвинених країн (Швейцарія, Туреччина, Іспанія, Франція, Німеччина, Польща та ін.), якщо батькам не вдається зібрати кошти, держава надає безкоштовну довічну допомогу в забезпеченні препаратами. В Україні на сьогодні лише пройдено етап реєстрації ліків - «Спінраза» й «Рисдиплам». Про внесення цих препаратів до Переліку лікарських засобів, що закуповуються з держбюджету, мова взагалі не йде. Попередня риторика МОЗ – велика кількість пацієнтів, через що профінансувати дороговартісне лікування кожного хворого держустанова не потягне.
Хоча знову ж таки, офіційної статистики немає, є лише добровільний реєстр, затверджений благодійним харківським фондом «Діти зі СМА», який налічує 267 діток. За словами керівництва фонду, щорічної суми в 1,8 млрд грн. з держбюджету вистачило б на лікування всіх дітей зі СМА в Україні.
Лотереї, фонди і суди як шанс порятунку маленьких пацієнтів
В Україні є дітки, які все ж отримують лікування, а відтак мають шанс на подальше життя. Але це лиш поодинокі випадки, виключення, фарт.
У листопаді 2020 року, родині Зеленських з містечка Бахмут, надійшла щаслива звістка, що їх син, 14-місячний Єлисей зі СМА, отримає безкоштовно ін’єкцію вартістю 2,3 млн. дол. Все завдяки лотереї по безкоштовному розподіленню 100 доз препарату «Золгенсма», яку проводила компанія Novartis. Батьки хлопчика подали документи на участь й доля їм усміхнулася.
Ще одній сім’ї нещодавно допоміг одеський благодійний фонд «Корпорація монстрів» на чолі з Катериною Ножевніковою. Вдалося за лічені дні зібрати 790 тис. грн. до вже зібраних 1 млн. 340 тис. грн. для дівчинки Поліни, щоб відправити на операцію в Німеччину аби встановити спеціальні стержні уздовж хребта, які згодом можна буде розсовувати завдяки магнітному пристрою. Також, маленька Поліна є учасницею розширеної гуманітарної програми й отримує препарат «Рісдіплам». Ця програма прийняла українських діток до травня 2021 року.
А ось наприкінці 2020 року, батьки дитини зі СМА Максима Гирі, взагалі виграли проміжний позов «Гиря проти України» в Європейському суді з прав людини і той своїм рішенням зобов’язав Україну сплатити лікування їх хворої дитини.
Підтримка в ініціативах небайдужих
За інформацією Національної асамблеї людей з інвалідністю України функцію держави по забезпеченню допомоги сім’ям, у яких є діти зі СМА, фактично виконує Харківський благодійний фонд «Діти зі СМА» – єдина українська організація, що входить у міжнародне співтовариство СМА та визнана поза межами України. Вже 15 років поспіль фонд на чолі з Віталієм Матюшенко, батьком 17-річної донечки зі СМА, здійснює просвітницьку діяльність, бере участь у законотворчій роботі, забезпечує проведення наукових досліджень, усіляко намагається залучити благодійників до підтримки таких сімей, постійно інформує батьків про їхні права в таких ситуаціях, надає психологічну допомогу. За словами президента фонду держава не зацікавлена в пацієнтах, які не приносять їй кошти, а потребують значних коштів від неї.
Чимало й законодавчих прогалин. Приміром, орфанні захворювання не відокремлені від паліативу. Включення орфанних пацієнтів до переліку тих, які потребують паліативної допомоги, практично унеможливлює розробку та фінансування цільових програм для придбання ліків для людей, які мають орфанні захворювання.
Надія є?
Наприкінці січня 2021 року під час брифінгу голова МОЗ, Максим Степанов, відкрито заговорив про існуючу проблему і процедурний момент її вирішення – договори керованого доступу. Це механізм закупівлі за бюджетні кошти інноваційних дороговартісних лікарських засобів в умовах відсутності в країні таких препаратів.
Укладення договорів керованого доступу – процес багаторівневий і тривалий в часі. Але з іншого боку, такі офіційні заяви – вже великий прорив за останні 10 років і надія на те, що шанс на лікування в Україні у дітей зі СМА все ж таки з’явиться. Також Комітет з питань здоров’я нації 28 січня зареєстрував законопроект 4662 «Щодо проведення закупівлі лікарських засобів за договорами керованого доступу».
Це говорить про те, що існують й інші документи, які можуть регулювати подібні процедурні питання. А отже, проблема тепер не в тому, ЯК, а – Коли? І поки необхідні папірці перекладають із кабінета в кабінет, батьки дітей зі СМА змушені збирати кошти своїми силами, за допомогою небайдужих людей та благодійних фондів.
Автор Катерина Стебельська
Інші новини та замітки